AAN: Fintepla har signifikant effekt hos børn og unge med Lennox-Gastaut syndrom

Epilepsy brain concept seizure

Børn og unge med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) behandlet med Fintepla (Fenfluramin) viser markant bedring i forhold til børn behandlet med placebo. Behandlingen har især effekt på kognitive funktioner men også på adfærd og følelser.

Det viser et studie præsenteret ved dette års virtuelle kongres for American Academy of Neurology (AAN), som blev afholdt 17. - 22. april.

LGS er en af de mest vanskelige encefalopatier at behandle - der er høj anfalds-frekvens og signifikant svækkelse af den neurologiske udvikling. Men flere af de LGS-patienter, som i studiet blev behandlet med Fintepla oral opløsning, udviser bedring i hvert af de indekser, der i studiet er blevet anvendt til at vurdere adfærd, følelser og kognitiv funktion ved svært behandlelig epilepsi.

Bedringerne var statistisk signifikante særligt for kognition, hvor man så 27 procents bedring ved behandling med Fintepla mod 13 procent ved placebo, og Global Executive Composite-score, hvor omkring dobbelt så mange patienter opnåede klinisk meningsfuld bedring ved den aktive behandling.

Præsentationen på AAN var den første med data for Finteplas indvirkning på LGS-patienters selvregulerende adfærd, følelser og kognition. Resultaterne supplerer tidligere fase-III data, der viser lægemidlets evne til signifikant at reducere anfalds-frekvens og især generaliseret tonisk-klonisk anfalds-frekvens, som er en primær risikofaktor for pludselig uventet død ved epilepsi.

”Bedre selvregulering kan have en positiv indvirkning på børnenes daglige funktionsniveau og i øvrigt reducere behovet for pleje,” fortalte Kim Bishop, Ph.D. fra Global Pharma Consultancy og førsteforfatter på studiet.

Formålet med denne analyse var at vurdere virkningen af Fintepla på børnene og de unge voksnes daglige funktionsniveau målt ved hjælp af Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF).

Skrevet af Maiken Skeem